Enfermedad rara ´´curada´´ con células madre

Es el primer nene argentino en recibir una nueva terapia génica. Se trató en el Garrahan y en un hospital de EE.UU. A vivir. Según los médicos, Agustín ahora podrá hacer una vida normal.A vivir. Según los médicos, Agustín ahora podrá hacer una vida normal. 27/04/14 Agustín tiene 4 años y se convirtió en el primer niño argentino en recibir un tratamiento que curó una rara enfermedad que había sido detectada cuando aún estaba en la panza de su mamá, que ya había perdido un hijo por el mismo problema. “El caso de Agustín es único en nuestro país. Habíamos hecho un diagnóstico prenatal con punción materna y sabíamos que tenía la enfermedad llamada Inmunodeficiencia Combinada Severa, explicó el jefe de Clínica Médica en Inmunología del Garrahan, Matías Oleastro. El Garrahan realiza diagnósticos prenatales para 60 tipos de Inmunodeficiencias Primarias: 1 de cada 2.500 personas sufre una, pero la mayoría lo desconoce. Existen 250 tipos de estas enfermedades que atacan al sistema inmunitario, que es la capacidad del cuerpo de defenderse frente a las infecciones. “Agustín tiene un tipo severo de IDP. Los niños con esa enfermedad tienen una esperanza de vida menor al año si no consiguen un trasplante de médula”, explicaron los médicos. Agustín vivía aislado. Sus padres, Marcela y Alberto Cáceres, tuvieron dos hijos antes: el primero murió en 1999, a los 5 meses, por la misma enfermedad. Entonces, Oleastro y el equipo del Garrahan, detectaron la enfermedad y les dijeron que si tenían otro hijo varón podía padecerla. Siete años después, los Cáceres tuvieron a Jeremías, que nació sano, y el Garrahan guardó su células hematopoyéticas del cordón umbilical por si nacía un tercer hermano, y ocurrió el 27 de junio de 2010 cuando llegó Agustín. “La solución para que Agustín sobreviviera era el trasplante de médula ósea. Pero no era compatible con su hermano y no había en el registro internacional nadie compatible”, contó Oleastro. Agustín fue el primer participante del estudio internacional liderado por los doctores del Hospital de Niños de Boston, David Williams y Luigi Notarangelo. Oleastro recibió un llamado de ellos: “el Garrahan era seleccionado para participar del nuevo protocolo para curar las Inmunodeficiencias Severas. Necesitaban un caso como el de Agustín”, contó. Al nene se le extrajo médula ósea, fue purificada y las células madre manipuladas en el laboratorio para que tengan el gen de reemplazo. El gen fue administrado a las células usando un virus diseñado, llamado “vector”, que infecta las células sin propagarse por el organismo. Las células tratadas fueron inyectadas en Agustín. Y su médula ósea generó un nuevo sistema inmune sano. “Era nuestra mejor posibilidad, no sabíamos inglés, pero fuimos a Boston”, contó Marcela, que en Estados Unidos no salió de la habitación que compartió con su hijo durante 8 meses. “La ventaja de la terapia génica es que los pacientes reciben sus propias células -explicó Oleastro-. También se elimina la demora de encontrar un donante y no hay necesidad de quimioterapia”, afirmó. Y contó que Agustín “ya produce sus propios anticuerpos y lleva una vida normal. Va al jardín, corre. Una vez al mes se controla en el Garrahan, donde se realizan estudios y se envían a Boston”. FUENTE: CLARIN Y CLARIN.COM